| Nome del prodotto | Mavacamten |
| Altro nome | MYK-461 |
| Numero CAS | 1642288-47-8 |
| Formula molecolare | C₁₅H₁₉N₃O₂ |
| Peso molecolare | 273,33 g/mol |
| Aspetto | Polvere cristallina di colore da bianco a bianco sporco |
| Purezza (HPLC) | ≥ 99,01 TP3T |
| Perdita per essiccazione | ≤ 0,51 TP3T |
| Metalli pesanti | ≤ 10 ppm |
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Il mavacamten (codice di sviluppo MYK-461) è un inibitore allosterico selettivo, primo nella sua classe, della miosina cardiaca. Si tratta del primo agente farmacologico approvato per agire sulla fisiopatologia alla base di cardiomiopatia ipertrofica (HCM) —una condizione caratterizzata da un’eccessiva contrazione del muscolo cardiaco, ipercontrattilità e compromissione del rilassamento (disfunzione diastolica).
Meccanismo d'azione: Il mavacamten si lega selettivamente al dominio catalitico dell'ATPasi della miosina cardiaca, riducendo il numero di teste di miosina disponibili per il legame con l'actina. Ciò diminuisce la contrattilità cardiaca, riduce il gradiente nel tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) e migliora il riempimento diastolico.
Caratteristiche salienti della struttura chimica:
Piccola molecola (MW 273,33)
Modulatore allosterico (non competitivo rispetto all'ATP)
Altamente selettivo per la miosina cardiaca (rispetto alla miosina della muscolatura liscia o scheletrica)
Biodisponibilità orale (buon assorbimento)
Sinonimo:MYK-461 (SAR-439152); SAR439152; SAR439152; SAR-439152; SAR-439152; SAR439152;SAR439152;MYK-461;MYK461;MYK461;MAVACAMTEN;MYK-461-Mavacamten|SAR439152;Mavacamten (MYK-461; 2,4(1H,3H)-pirimidindione, 3-(1-metiletil)-6-[[(1S)-1-feniletil]ammino]-
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